Esta empresa está desarrollando vectores lentivirales (virus) para administrar tres genes que participan en la producción de dopamina.
Así pues, estos vectores virales (partículas virales) se inyectarán en el cerebro, introducirán sus genes en las células cerebrales y estos genes darán lugar a la producción de proteínas que participan en la producción de dopamina.
Sin embargo, este enfoque no aborda las causas de la enfermedad de Parkinson. Estas causas (como la disfunción mitocondrial, la acumulación de proteínas, entre otras) dañan las células dopaminérgicas, lo que reduce la producción de dopamina.
Además, los vectores virales pueden causar daños (p. ej., inflamación) al infectar las células. Dado que las células dopaminérgicas de los pacientes con Parkinson ya están dañadas y se encuentran en un entorno proinflamatorio envejecido, esto podría ser perjudicial.
Queda por ver si este enfoque podría ralentizar significativamente la progresión de la enfermedad o reducir los síntomas.
