Prevail está desarrollando vectores AAV que transportan el gen que contiene las instrucciones para producir la enzima glucocerebrosidasa.
Algunas personas con enfermedad de Parkinson genética presentan mutaciones en este gen. Esto provoca la producción de glucocerebrosidasa disfuncional, una enzima importante involucrada en la función lisosomal; los lisosomas descomponen moléculas y componentes celulares.
Con esta terapia, la empresa pretende introducir enzimas glucocerebrosidasas que funcionen correctamente en las células cerebrales, para así mejorar la función lisosomal.
Sin embargo, en los ensayos clínicos se notificaron efectos adversos graves, como encefalitis (inflamación del cerebro). Es posible que el vector AAV provoque una inflamación excesiva en el cerebro.
