Esta empresa está desarrollando AAV (vectores virales) que codifican anticuerpos y también contienen miRNA para suprimir la producción de la proteína alfa-sinucleína en las células cerebrales.
La alfa-sinucleína es una proteína que se acumula en la enfermedad de Parkinson.
Esta terapia se centra en personas con mutaciones en el gen SNCA, que es el gen que codifica la proteína alfa-sinucleína.
Sin embargo, aún está por verse si esta terapia funcionará. La alfa-sinucleína es una proteína que desempeña numerosas funciones en el cerebro, desde la formación de pequeñas vesículas en las células hasta la reparación del ADN; incluso la alfa-sinucleína mutada podría seguir realizando (parcialmente) dichas funciones.
La reducción de la cantidad de esta importante proteína cerebral podría provocar efectos secundarios significativos.
